西羅莫司白蛋白：晚期惡性血管周圍上皮樣細(xì)胞瘤患者新希望

目前西羅莫司白蛋白已被納入《NCCN指南》，成為惡性血管周圍上皮樣細(xì)胞瘤患者推治療方案。這意味著西羅莫司白蛋白已經(jīng)得到了權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，將進(jìn)一步推動(dòng)該藥在臨床上的應(yīng)用。

惡性血管周圍上皮樣細(xì)胞瘤作為一種罕見的侵襲性肉瘤，女性較為多見，可在身體的任何部位發(fā)生。主要通過(guò)手術(shù)切除進(jìn)行治療，但對(duì)一些腫塊巨大無(wú)法手術(shù)、腫瘤發(fā)生播散及多處轉(zhuǎn)移的病例尚缺乏有效的治療手段。晚期患者的生存時(shí)間僅為12-16個(gè)月，預(yù)后極差，且對(duì)常規(guī)的放化療反應(yīng)不佳，往往因發(fā)生遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移而死亡。

西羅莫司白蛋白，是一款哺乳類雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制劑。惡性血管周圍上皮樣細(xì)胞瘤腫瘤細(xì)胞的異常增殖，與TSC1或TSC2基因突變導(dǎo)致的mTOR通路激活有關(guān)，mTOR是該病潛在的治療靶點(diǎn)。西羅莫司白蛋白可抑制腫瘤細(xì)胞的增殖、血管生成和葡萄糖攝取，并且相較于其他mTOR抑制劑，西羅莫司白蛋白能夠提高腫瘤內(nèi)藥物水平，對(duì)mTOR靶點(diǎn)的抑制作用更強(qiáng)。

AMPECT試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受西羅莫司白蛋白治療的患者客觀緩解率（ORR）為39%，2例達(dá)到完全緩解（CR）。在疾病得到緩解的患者中，有67%的患者緩解持續(xù)時(shí)間超過(guò)一年，有58%的患者緩解持續(xù)時(shí)間甚至超過(guò)兩年。患者的中位總生存期（OS）長(zhǎng)達(dá)40.8個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為10.6個(gè)月。

西羅莫司白蛋白治療期間，大多數(shù)與藥物相關(guān)的不良反應(yīng)為1-2級(jí)，且通過(guò)長(zhǎng)期治療可以控制，且未出現(xiàn)≥4級(jí)治療相關(guān)的不良反應(yīng)。這證實(shí)西羅莫司白蛋白在惡性血管周圍上皮樣細(xì)胞瘤患者中具有的抗腫瘤活性和良好的安全性，患者可獲得持久緩解。

隨著國(guó)內(nèi)醫(yī)療技術(shù)的不斷發(fā)展和意識(shí)的提高，對(duì)于罕見病的關(guān)注度也在逐漸增加。但西羅莫司白蛋白作為一種有潛力的治療藥物，目前尚未在中國(guó)上市。期望西羅莫司白蛋白能早日在國(guó)內(nèi)獲得審批和上市，使更多患者能夠盡早受益。