大麻衍生物3期臨床成功，可有效治療兒童癲癇

今天，生物制藥公司GW Pharmaceuticals宣布在研新藥Epidiolex能有效治療兒童Lennox-Gastaut綜合征（LGS）引起的癲癇發(fā)作。在3期臨床中，Epidiolex抵達(dá)了主要臨床終點(diǎn)。
LGS是一種罕見的兒童疾病，發(fā)病峰期通常在3歲至5歲之間。LGS患者通常有多種類型的癲癇發(fā)作：包括強(qiáng)直發(fā)作、不典型失神發(fā)作、失張力發(fā)作以及肌陣攣發(fā)作。多種形式的癲癇發(fā)作都可以導(dǎo)致癲癇性倒地（猝倒發(fā)作）。猝倒易導(dǎo)致反復(fù)的外傷，如鼻部和牙齒嚴(yán)重?fù)p傷。耐藥性也是LGS患者面臨的主要難題之一。多數(shù)LGS患兒經(jīng)歷某種程度的智力功能損傷，以及發(fā)育遲緩和行為紊亂。
GW Pharmaceuticals公司成立于1998年，利用其專有的大麻產(chǎn)品平臺(tái)，在廣泛疾病領(lǐng)域致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和市場(chǎng)化創(chuàng)新療法。GW曾經(jīng)成功開發(fā)了世界上個(gè)植物源性大麻處方藥物Sativex，它被批準(zhǔn)用于多發(fā)性硬化癥引起的痙攣治療。

▲SATIVEX是世界上獲批的植物源性大麻處方藥物（圖片來源：福布斯）
Epidiolex是目前GW公司研發(fā)的主要候選藥物，該口服藥物制劑被發(fā)展用于治療一些罕見的兒童期癲癇疾病。自2007年以來，GW已進(jìn)行了廣泛的大麻治療癲癇的臨床前研究，在各種體外和體內(nèi)模型中，研究結(jié)果表明大麻可顯著抗癇和抗驚厥活性；在動(dòng)物急性癲癇模型中有效減少癲癇發(fā)作。迄今為止，GW已經(jīng)從FDA獲得多個(gè)針對(duì)Epidiolex的孤兒藥資格認(rèn)定，包括Dravet綜合征、LGS、結(jié)節(jié)性硬化癥和嬰兒痙攣癥。此外，GW還獲得了FDA的快速通道資格認(rèn)定，使用Epidiolex治療Dravet綜合征。
在臨床治療期間，一組LGS患者每天服用體重每公斤20微克的Epidiolex，與安慰劑相比（17％），接受治療的患者每月猝倒發(fā)作率下降了42％（p= 0.0047），10微克劑量組的患者的猝倒發(fā)作率則下降了37％（p = 0.0016）。試驗(yàn)參與者的平均年齡為16歲（30％為18歲或以上）。Epidiolex在本試驗(yàn)中顯示了普遍良好耐受性。

▲GW的首席執(zhí)行官Justin Gover先生（圖片來源：FT）
GW的首席執(zhí)行官Justin Gover先生說道：“我們很高興宣布，這第二個(gè)LGS癲癇發(fā)作3期試驗(yàn)取得成功，大量有力證據(jù)顯示了Epidiolex的療效和安全性。這個(gè)新試驗(yàn)也表明Epidiolex具有的有效劑量范圍，允許靈活性的劑量來解決病人的個(gè)體需要。這些令人矚目的成果使我們比以往任何時(shí)候都更加堅(jiān)定，必將把這個(gè)重要的創(chuàng)新藥物提供給那些難治性兒童期發(fā)病的癲癇病人?！?
基于這些及先前的良好試驗(yàn)結(jié)果，GW預(yù)計(jì)在2017年上半年向美國FDA提交新藥申請(qǐng)（NDA）。（生物谷Bioon.com）
參考資料：

[1] GW Pharma (GWPH)'s Cannabis-Derived Drug Successful in Third Late-Stage Epilepsy Study

[2] GW Pharmaceuticals官方網(wǎng)站