“作為填補(bǔ)世界空白的肝纖維化治療藥物研發(fā)取得新進(jìn)展，在臨床試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)存在可逆轉(zhuǎn)肝纖維化的情況?！狈肿硬《緦W(xué)及藥物研發(fā)專家羅楹在“國(guó)際罕見(jiàn)病日”到來(lái)之際表示，肝纖維化新藥研發(fā)的臨床試驗(yàn)分別在中國(guó)和美國(guó)進(jìn)展順利，國(guó)內(nèi)臨床3期試驗(yàn)將在2024年完成臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)收集，“這意味著我們自主研發(fā)的新藥向再次填補(bǔ)該領(lǐng)域世界空白，又邁出重要一步”。
根據(jù)2020年世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì)，全球患有肝病的患者達(dá)到了13億人，我國(guó)占六分之一。2018年《柳葉刀》發(fā)布的報(bào)告顯示，中國(guó)乙肝傳染率高達(dá)5.1%—10%，約有8000萬(wàn)的病毒攜帶者，其中2000萬(wàn)為確診病人；中國(guó)患脂肪肝人數(shù)超過(guò)2億。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京地壇醫(yī)院原副院長(zhǎng)、肝病中心原主任、國(guó)務(wù)院政府特殊津貼獲得者成軍接受采訪時(shí)表示，肝纖維化是各種肝臟疾病在發(fā)展過(guò)程中經(jīng)常經(jīng)歷的一個(gè)動(dòng)態(tài)過(guò)程。早期積極去除危險(xiǎn)因素尚有逆轉(zhuǎn)至正常的可能，但若發(fā)展到肝硬化則不能逆轉(zhuǎn)。因此有效地控制此環(huán)節(jié)，對(duì)預(yù)防肝硬化意義重大，肝纖維化的可逆性治療將為廣大患者帶來(lái)希望。
成軍表示，我國(guó)正在自主研發(fā)的治療肝纖維化新藥一旦成功獲批，將再次實(shí)現(xiàn)填補(bǔ)該領(lǐng)域世界空白的創(chuàng)舉。
中國(guó)自主新藥研發(fā)水平雖然與歐美發(fā)達(dá)國(guó)家存在差距。然而在器官纖維化新藥研發(fā)領(lǐng)域，中國(guó)卻走在前列。十多年前，中國(guó)自主研發(fā)的治療肺纖維化藥物吡非尼酮，是首在國(guó)家藥監(jiān)局獲批的在中國(guó)用于治療特發(fā)性肺纖維化的新藥，在世界領(lǐng)域填補(bǔ)了空白。
業(yè)內(nèi)人士透露，創(chuàng)新藥研發(fā)因投入大、周期長(zhǎng)、獲批率低而不被喜歡“短平快”的資本看好，這也是我國(guó)新藥研發(fā)水平與歐美國(guó)家比較相對(duì)落后的原因。
據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，2023年累計(jì)批準(zhǔn)了83款新藥(不包括中藥和疫苗)，創(chuàng)下近年新高，較上年增加67%。82款獲批新藥中，39款是國(guó)產(chǎn)新藥。僅上半年時(shí)間1類國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥的數(shù)量已超過(guò)2022年全年。
成軍認(rèn)為，集采制度壓縮了藥物利潤(rùn)空間，一味靠仿制或者進(jìn)口藥物的企業(yè)生存空間變小，這激發(fā)了中國(guó)企業(yè)自主研發(fā)新藥的積極性。
