美國CUPID試驗(yàn)應(yīng)用基因治療晚期心力衰竭

　　近日，美國新奧爾良召開美國心臟協(xié)會(huì)（AHA）科學(xué)大會(huì)，研究人員在會(huì)上公布了CUPID試驗(yàn)的Ⅰ期臨床試驗(yàn)結(jié)果。CUPID試驗(yàn)是應(yīng)用基因替代技術(shù)治療晚期心力衰竭的首項(xiàng)臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)將納入46名晚期心力衰竭患者。

　　MYDICAR是Celladon公司開發(fā)的一種用于治療晚期心力衰竭的基因靶向酶替代治療藥物，是一種由1型腺相關(guān)病毒（AAV1）殼體與人SERCA2a  cDNA共同組成的重組病毒載體系統(tǒng)。這種藥物經(jīng)導(dǎo)管在左心室前壁及側(cè)壁注射后，可將SERCA2a基因轉(zhuǎn)移至體內(nèi)，增加心肌中SERCA2a的表達(dá)，改善和恢復(fù)心臟功能。在這次Ⅰ期臨床試驗(yàn)中，9名心力衰竭患者接受了MYDICAR治療。其中7名在6個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)不同程度的病情好轉(zhuǎn)，包括：有5名患者癥狀獲得改善，有4名患者機(jī)體功能得到改善，有2名患者生物標(biāo)記物指標(biāo)得到改善，有6名患者左心室功能或左室重構(gòu)獲得改善。另外2名患者因體內(nèi)已經(jīng)存在病毒載體的抗體，因而病情未出現(xiàn)好轉(zhuǎn)。更為重要的是，MYDICAR在試驗(yàn)中表現(xiàn)出較好的安全性，獲得了負(fù)責(zé)評估該試驗(yàn)的安全委員會(huì)及研究者的肯定。

　　心力衰竭是由許多不同病因引起的一種臨床綜合癥。目前，CUPID試驗(yàn)中的Ⅱ期臨床試驗(yàn)已經(jīng)開始招募受試者，它將對MYDICAR治療晚期心力衰竭病人的安全性和有效性作出進(jìn)一步的評價(jià)。

【編 輯:侯 婷】