國內(nèi)首例第八凝血因子轉基因兔在無錫誕生

無錫市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)近日獲突破性成果，10月11日，蘭諾生物技術無錫有限公司宣布，成功將人類重組第八凝血因子的基因植入家兔基因組，培育出國內(nèi)首例含有第八凝血因子的轉基因兔。“目前，我們已首批培育成功6只轉基因兔，它們將通過分泌含有第八凝血因子的乳汁，經(jīng)蛋白提純后，用于血友病患者的治療。”國際動物克隆和轉基因動物專家、公司總裁杜福良博士介紹說。


血友病是一種遺傳性的凝血功能障礙性疾病，不加治療會導致生命危險，而有效的治療方法是直接注射第八凝血因子。但由于傳統(tǒng)凝血因子主要是從人血漿中提取，成本高，產(chǎn)出量低，還可能攜帶人體致命病毒，其應用受到很大限制。據(jù)杜福良介紹，目前，全球每年第八凝血因子需求量為0.5~1千克，國內(nèi)95%的第八凝血因子都來源于進口。市場上每克高達290萬美元的昂貴價格，導致很多病人買不到藥、買不起藥，生活質(zhì)量大大降低。

早在2005年，杜福良就在美國開始涉足第八凝血因子動物化生產(chǎn)與克隆研究。去年3月，由杜福良、楊瀾、徐捷三名海歸博士領銜的創(chuàng)業(yè)團隊懷抱科技報國的理想，進駐無錫（惠山）生命科技產(chǎn)業(yè)園，創(chuàng)辦“530”企業(yè)蘭諾生物技術無錫有限公司。在園區(qū)鼎力支持下，他們僅用5個月時間就完成了實驗室、動物實驗中心、團隊組建等基礎性工作。歷經(jīng)數(shù)次失敗，今年1月，他們利用轉基因技術，將含有人類重組第八凝血因子的基因成功植入新西蘭白兔的胚胎內(nèi)，經(jīng)過胚胎移植方法，生產(chǎn)出含有第八凝血因子的轉基因兔。

“目前，我們商業(yè)化轉基因效率已達到25%，遠遠超過國際上5%的平均水平。”杜福良自豪地說。首例第八凝血因子轉基因兔的問世，將為廣大血友病患者帶來福音。按照研發(fā)計劃，到2015年，該公司通過轉基因兔生產(chǎn)的第八凝血因子藥物將經(jīng)過一系列臨床試驗后，有望正式投放市場。“屆時，我們培育的每只兔子就像是一座源源不斷生產(chǎn)藥物的工廠，一年產(chǎn)值高達2000萬元，將使目前第八凝血因子市場價格降低50%以上。”杜福良還透露，目前，上海、南京等地風投公司已聞風而來，紛紛要求開展合作。