原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域應(yīng)用前景廣闊 臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)程將不斷加快

近年來，全球布局原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)的企業(yè)在不斷增加，從國內(nèi)市場來看，紐倫捷生物、神曦生物、鯨奇生物等企業(yè)為代表性企業(yè)。

原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)是誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）技術(shù)上迭代發(fā)展起來的新一代細(xì)胞重編程技術(shù)。

基因療法是目前全球各大藥企重點(diǎn)布局方向，全球處于臨床前階段的基因療法藥物已達(dá)到1110項(xiàng)以上，適應(yīng)癥包括神經(jīng)系統(tǒng)疾病、眼科疾病、代謝疾病、腫瘤、骨骼肌肉疾病等，其中神經(jīng)系統(tǒng)疾病占比高，達(dá)18.5%左右。神經(jīng)系統(tǒng)疾病包括阿爾茨海默病、腦中風(fēng)、帕金森病、抑郁癥、精神分裂癥、自閉癥等。

神經(jīng)元的再生修復(fù)是神經(jīng)系統(tǒng)疾病治的關(guān)鍵。胚胎干細(xì)胞移植是解決神經(jīng)元再生問題的主要方案，但該方案存在免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)。原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)為神經(jīng)元再生提供了新思路，與胚胎干細(xì)胞移植相比，具有成本較低、步驟少、可避免免疫排斥反應(yīng)、減少倫理風(fēng)險(xiǎn)等諸多優(yōu)勢(shì)，近年來，隨著基因療法市場發(fā)展，原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)市場關(guān)注度日益提升。

根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2024-2029年原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)行業(yè)風(fēng)險(xiǎn)投資態(tài)勢(shì)及投融資策略指引報(bào)告》顯示，近年來，全球布局原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)的企業(yè)在不斷增加，從國內(nèi)市場來看，紐倫捷生物、神曦生物、鯨奇生物等企業(yè)為代表性企業(yè)。原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)是基因療法重要發(fā)展方向，目前原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)尚處于研發(fā)早期階段，隨著技術(shù)突破，未來3-5年，該技術(shù)將會(huì)進(jìn)入更多的臨床試驗(yàn)。

紐倫捷生物的細(xì)胞原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，圍繞該技術(shù)，紐倫捷生物建立了病毒及非病毒載體設(shè)計(jì)、轉(zhuǎn)分化因子篩選、體內(nèi)外藥效學(xué)方法開發(fā)等新型基因治療藥物關(guān)鍵研發(fā)平臺(tái)。2023年12月，紐倫捷生物完成了數(shù)千萬元Pre-A輪融資，投資方包括上?？萍紕?chuàng)業(yè)、武漢百贏、上海司南園科等。

神曦生物是少數(shù)專注于神經(jīng)再生的企業(yè)之一，原位神經(jīng)再生技術(shù)平臺(tái)處于全球領(lǐng)先水平，原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)已應(yīng)用到多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，具有安全、可大規(guī)模生產(chǎn)優(yōu)勢(shì)。2023年5月，神曦生物完成了超億元人民幣的Pre-A+輪融資，融資將用于原位神經(jīng)再生技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。

新思界行業(yè)分析人士表示，神經(jīng)元的再生修復(fù)是神經(jīng)系統(tǒng)疾病治的關(guān)鍵，原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)為神經(jīng)元再生提供了新途徑，在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域應(yīng)用前景廣闊。目前原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)尚處于研發(fā)早期階段，但基于其前景，市場布局企業(yè)不斷增加，在相關(guān)企業(yè)積極布局下，原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)程將加快。