“冰桶挑戰(zhàn)”席卷醫(yī)療界 罕見病立法被呼吁

　　隨著 “ALS冰桶挑戰(zhàn)賽”風(fēng)靡國(guó)內(nèi)，越來(lái)越多的人知道了什么是“漸凍人”，什么是罕見疾病，進(jìn)而施援。專家表示，除了關(guān)注“漸凍人”等罕見疾病，要真正保障罕見病患者的權(quán)利，還需立法規(guī)定相應(yīng)保障措施，建立特種醫(yī)療保障制度。
　　“瓷娃娃”兩天收到半年捐款
　　“冰桶挑戰(zhàn)”發(fā)起于美國(guó)，要求被點(diǎn)名者24小時(shí)內(nèi)往自己身上潑一桶冰水，拍下視頻并指定3個(gè)人接下來(lái)重復(fù)這一過(guò)程。如果被點(diǎn)名者不接受挑戰(zhàn)，就要捐款l00美元。
　　這項(xiàng)活動(dòng)漂洋過(guò)海進(jìn)入中國(guó)以后，迅速吸引了眾多名人參與其中。8月l8日，小米科技董事長(zhǎng)雷軍發(fā)布微博稱:接受了投資家Yuri的“冰桶挑戰(zhàn)”，同時(shí)挑戰(zhàn)天王劉德華、富士康郭臺(tái)銘和百度李彥宏。此后，歌手周杰倫、阿里巴巴馬云等明星及商界人士均參與其中。國(guó)家衛(wèi)計(jì)委被“點(diǎn)名”后，其新聞發(fā)言人毛群安以個(gè)人名義捐款。
　　雷軍在接受挑戰(zhàn)后，通過(guò)其官方微博公布:已向美國(guó)ALS協(xié)會(huì)捐款l00美元，同時(shí)向中國(guó)“瓷娃娃罕見病關(guān)愛基金”ALS項(xiàng)目捐款l萬(wàn)元人民幣。這條微博把中國(guó)“瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心”帶進(jìn)了人們的視野。這是一家于2008年成立的服務(wù)罕見病群體的公募慈善機(jī)構(gòu)，6年來(lái)共提供醫(yī)療康復(fù)救助600多人，籌集善款總額l500多萬(wàn)元，服務(wù)罕見病殘障家庭2800多個(gè)。
　　截至8月20日，中國(guó)“瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心”在兩天內(nèi)已收到捐款l40多萬(wàn)元。據(jù)記者了解，這個(gè)捐款數(shù)額平時(shí)需要半年左右才能籌到。“在‘冰桶挑戰(zhàn)’的熱潮下，希望大家更多關(guān)注活動(dòng)背后像‘漸凍人’一樣處境的其他罕見病群體。”中國(guó)“瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心”公眾參與項(xiàng)目負(fù)責(zé)人孫月表示。
　　而截至8月24日20點(diǎn)記者發(fā)稿時(shí)，根據(jù)新浪微公益公示，微公益平臺(tái)上募款金額已超過(guò)635萬(wàn)元。
　　罕見病患者缺醫(yī)少藥，常被誤診

　　罕見病又稱“孤兒病”，是指盛行率低、少見的疾病。其中80%為遺傳性疾病，大部分由基因缺陷導(dǎo)致。世界衛(wèi)生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%至l%之間的疾病或病變。據(jù)北京中醫(yī)藥大學(xué)法律系講師鄧勇介紹，目前國(guó)際確認(rèn)的罕見病種類在6000至7000種，占人類疾病的l0%左右。
　　記者查詢發(fā)現(xiàn)，我國(guó)目前沒有關(guān)于罕見病的官方定義。如果按國(guó)際確認(rèn)的罕見病比例，我國(guó)各類罕見病患者估計(jì)超過(guò)l000萬(wàn)。專家表示，對(duì)于這些并不“罕見”的罕見病患者，相比于一些歐美發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)他們有相對(duì)完善的保障，我國(guó)的系統(tǒng)社會(huì)救助基本上還處于空白。
　　“在歐美發(fā)達(dá)國(guó)家，罕見病的高昂藥費(fèi)是由政府買單的。在中國(guó)，目前廣覆蓋低水平的醫(yī)保無(wú)法做到這一點(diǎn)。”罕見病關(guān)愛大使張泉靈在微博上稱。
　　記者查詢發(fā)現(xiàn)，我國(guó)l999年出臺(tái)的《藥品注冊(cè)管理辦法》早提到了罕見病和治療罕見病新藥。在2009年頒布實(shí)施的《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》中，治療罕見病的新藥注冊(cè)申請(qǐng)被列入特殊審批范圍。
　　根據(jù)鄧勇的研究，目前，我國(guó)罕見病患者的治療面臨著兩大問題:一是無(wú)藥可救。由于患病人數(shù)相對(duì)很少，對(duì)于醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)而言，往往面臨著巨大的藥品研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。我國(guó)目前也幾乎沒有自主研發(fā)的罕見病治療藥物，主要依靠進(jìn)口。二是無(wú)力醫(yī)治。罕見病藥品研發(fā)成本巨大，而患病人數(shù)又較少，患者的醫(yī)療成本必然增加，普通家庭根本就承受不起沉重的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。
　　罕見病患者還因太少見而經(jīng)常被誤診。“近大家都開始知道的‘漸凍人’早期常常被診斷為頸椎病，推拿、牽引、手術(shù)。折騰了人、錢，還有治療干預(yù)的時(shí)機(jī)。”張泉靈在微博上表示。
　　此外，罕見病在治療過(guò)程中的醫(yī)保問題也逐漸顯現(xiàn)出來(lái)。據(jù)媒體報(bào)道，目前在中國(guó)市場(chǎng)上銷售的l30種罕見病用藥全部來(lái)自進(jìn)口，僅有57種進(jìn)入醫(yī)保范圍，可全額報(bào)銷的只有l(wèi)0種。“醫(yī)保的地域性讓轉(zhuǎn)院的患者不僅享受不到醫(yī)療機(jī)構(gòu)當(dāng)?shù)氐幕菝翊胧?，也難以享受戶口所在地的醫(yī)保政策。”孫月表示。
　　借助國(guó)際立足國(guó)情，推進(jìn)罕見病立法

　　雖然“冰桶挑戰(zhàn)”活動(dòng)大大提升了社會(huì)對(duì)罕見病的關(guān)注熱度，但我國(guó)目前仍缺乏針對(duì)罕見病的法規(guī)政策，社會(huì)保障同樣不足。“罕見病患者權(quán)益保障立法并不是單純的地方性法規(guī)所能解決，必須依靠一部全國(guó)性的法律。”鄧勇表示。
　　世界上早針對(duì)罕見疾病進(jìn)行立法的國(guó)家是美國(guó)。l983年通過(guò)的美國(guó)《罕見病藥物法》及后來(lái)的幾個(gè)修正案為罕見病藥品的研發(fā)提供了具體的經(jīng)濟(jì)激勵(lì)。據(jù)記者了解，目前，全球已有30多個(gè)國(guó)家先后從立法層面對(duì)罕見病用藥研發(fā)及治療給予了保障和支持。
　　而在國(guó)內(nèi)，罕見病藥物進(jìn)口審批不暢、研發(fā)滯后的問題逐漸顯現(xiàn)出來(lái)。據(jù)專家介紹，目前全世界有300余種治療罕見病的藥物，幾乎均由發(fā)達(dá)國(guó)家研發(fā)。盡管可以從外國(guó)進(jìn)口，但這些藥物要進(jìn)入中國(guó)面臨重重難題。雖然中國(guó)規(guī)定罕見病藥物注冊(cè)申請(qǐng)可以實(shí)行特殊審批，但卻始終沒有實(shí)施細(xì)則。
　　鄧勇建議，為了保障罕見病患者權(quán)利，應(yīng)該頒布罕見病防治法，建立罕見病特種醫(yī)療制度，使罕見病防治工作有法可依。他認(rèn)為，當(dāng)務(wù)之急是在法律文件中明確罕見病認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，“沒有具體明確的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，罕見病患者統(tǒng)計(jì)無(wú)從談起，罕見病患者權(quán)利無(wú)法保障，醫(yī)藥費(fèi)用無(wú)法報(bào)銷，罕見病的防治工作也就等于失去了基石。”
　　此外，也要通過(guò)立法明確規(guī)定罕見病患者的權(quán)利、設(shè)立罕見病防治管理機(jī)構(gòu)、保障罕見病藥物財(cái)稅優(yōu)惠、保障研發(fā)企業(yè)罕見病藥物市場(chǎng)獨(dú)占許可使用權(quán)等。