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專家：肥厚型心肌病需警惕 創(chuàng)新藥帶來治療新希望

文章來源：醫(yī)藥網(wǎng)發(fā)布日期：2025-03-08瀏覽次數(shù)：13
約60%的肥厚型心肌病存在致病性或可能致病性基因變異，仍有大約40%的肥厚型心肌病未找到明確致病基因，基因變異引發(fā)的肥厚型心肌病患者多半都有家族史。肥厚型心肌病患者心臟性猝死的發(fā)生率雖然只有1%，但仍是其主要死亡原因之一，在年輕患者中。

  據(jù)悉，肥厚型心肌病是一種慢性、進行性的心臟疾病，主要是由編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病。肥厚型心肌病患者初診年齡一般在成年，二十幾歲者較多見。“但近年來，發(fā)病年齡趨于年輕化。”鄒云增教授坦言，甚至一些有家族史的高中生，在緊張學(xué)習(xí)、熬夜后出現(xiàn)癥狀，確診罹患肥厚型心肌病。

  據(jù)了解，肥厚型心肌病以心肌肥厚為特征，左心室壁受累為常見，通常需要通過心臟超聲結(jié)合激發(fā)試驗等檢查予以確診。該疾病會導(dǎo)致勞力性呼吸困難、胸痛、心力衰竭等癥狀和急慢性并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的預(yù)后和生活質(zhì)量?！坝捎诜屎裥托募〔〉陌Y狀與其他心臟疾病相似，疾病容易被忽視，目前診斷率相對較低?！编u云增教授介紹，肥厚型心肌病常見的表現(xiàn)包括：疲勞、勞力性呼吸困難、頭暈、胸痛、心悸及暈厥等，甚至?xí)霈F(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，導(dǎo)致病情惡化或死亡。

  與非梗阻性肥厚型心肌病患者相比，梗阻性肥厚型心肌病患者生存率相對更低。這位專家指出，民眾一旦發(fā)現(xiàn)罹患肥厚型心肌病，尤其是梗阻性肥厚型心肌病，要盡快治療。鄒云增教授介紹：“有一些梗阻性肥厚型心肌病具有隱匿性，在不進行劇烈運動的前提下可能表現(xiàn)不明顯。臨床上，通過激發(fā)試驗突然增大心臟負(fù)擔(dān)，可以檢查出心臟是否存在隱匿的左心室流出道梗阻。此外還能用運動超聲心動圖，即通過在病人運動后進行心超檢查來進行診斷?！?/span>

  2024年，創(chuàng)新治療藥物邁凡妥®在華獲批上市，用于治療紐約心臟協(xié)會（NYHA）心功能分級II-Ⅲ級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運動能力和癥狀。此后，邁凡妥®被納入國家醫(yī)保目錄，有效填補了臨床治療和醫(yī)保領(lǐng)域空白。中國梗阻性肥厚型心肌病患者對創(chuàng)新藥物的長期治療需求將得到進一步滿足。

  鄒云增教授坦言，此前，對于梗阻性肥厚型心肌病，中國并無針對肥厚型心肌病核心病理生理機制的創(chuàng)新藥。臨床治療方式包括采用β受體阻滯劑等傳統(tǒng)藥物治療、開展手術(shù)或介入治療。β受體阻滯劑通過抑制交感神經(jīng)受體，減弱心肌收縮力，緩解這種梗阻性肥厚型心肌病的癥狀。還有一些藥物是改善心肌缺血的營養(yǎng)藥物，并不能從根本上解決問題。手術(shù)或介入治療則難度高且存在并發(fā)癥風(fēng)險，患者對手術(shù)顧慮較多，接受率比較低，臨床可及性有限。

  “接受創(chuàng)新藥治療的病人，用藥一個月之后，癥狀得到明顯的緩解，安全性良好?！编u云增教授介紹。