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IRBM擴展基因組學(xué)平臺推動藥物發(fā)現(xiàn)

文章來源：全球醫(yī)療器械網(wǎng)發(fā)布日期：2025-04-08瀏覽次數(shù)：4
核心提示：為了進一步強化靶點驗證，IRBM正在擴展其基因組編輯工具包，引入CRISPR平鋪篩查技術(shù)，系統(tǒng)地繪制編碼區(qū)和調(diào)控區(qū)內(nèi)的功能域，同時利用堿基編輯和先導(dǎo)編輯精確引入核苷酸修飾。
作為一家專注于臨床前藥物發(fā)現(xiàn)的綜合合同研究組織（CRO），IRBM建立了一個全面的功能基因組學(xué)平臺，以支持遺傳靶點識別和驗證，并生成與疾病相關(guān)的細胞模型。 該平臺融合了基于CRISPR的技術(shù)、篩選功能、細胞工程及先進的分子與細胞分析，旨在推動靶點的發(fā)現(xiàn)與驗證。


為了進一步強化靶點驗證，IRBM正在擴展其基因組編輯工具包，引入CRISPR平鋪篩查技術(shù)，系統(tǒng)地繪制編碼區(qū)和調(diào)控區(qū)內(nèi)的功能域，同時利用堿基編輯和先導(dǎo)編輯精確引入核苷酸修飾。 這些下一代方法與平臺的高通量CRISPR篩查（包括干細胞工程）相結(jié)合，為構(gòu)建穩(wěn)健的疾病模型和提升靶點驗證的可靠性提供了關(guān)鍵支持。


IRBM功能基因組學(xué)負責(zé)人Sara Tomaselli博士說：“了解哪些靶點真正適用于藥物開發(fā)是一項復(fù)雜的挑戰(zhàn)。 借助這個內(nèi)部平臺，我們將進一步增強系統(tǒng)評估基因功能的能力，降低早期發(fā)現(xiàn)的風(fēng)險，并幫助我們的合作伙伴做出更加明智的決策?！?/span>


該平臺的篩選功能包括全基因組和靶向CRISPR文庫，支持基因敲除（CRISPR KO）、抑制（CRISPRi）和激活（CRISPRa），能夠深入挖掘基因功能及其相關(guān)通路。 同時，IRBM在細胞工程方面的專業(yè)技術(shù)，包括患者相關(guān)模型和iPSC衍生系統(tǒng)，支持腫瘤學(xué)、神經(jīng)退行性疾病以及罕見病的疾病建模。 多組學(xué)集成技術(shù)，包括高含量成像、單細胞轉(zhuǎn)錄組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)，為藥物靶點提供了更深入的功能表征。


IRBM的功能基因組學(xué)平臺是一個更廣泛、完全集成的藥物發(fā)現(xiàn)生態(tài)系統(tǒng)的一部分，確保將基因?qū)用娴亩床燹D(zhuǎn)化為具有意義的臨床前模型和藥物開發(fā)策略。 IRBM通過將功能基因組學(xué)與藥物化學(xué)、生物標志物發(fā)現(xiàn)及臨床前藥理學(xué)的專業(yè)知識相結(jié)合，幫助生物制藥創(chuàng)新者更有信心地進行靶點驗證。


IRBM首席科學(xué)官、醫(yī)學(xué)博士Carlo Toniatti表示：“我們對功能基因組學(xué)采取謹慎且有條不紊的方法，這種方法與藥物發(fā)現(xiàn)的復(fù)雜性緊密結(jié)合。 我們的目標是幫助合作伙伴發(fā)現(xiàn)高質(zhì)量的靶點，并生成數(shù)據(jù)，以便在整個藥物發(fā)現(xiàn)過程中為決策提供指導(dǎo)和支持?！?/span>


IRBM的協(xié)作模式使生物技術(shù)初創(chuàng)公司、制藥公司和風(fēng)險投資支持的團隊能夠在無需建立內(nèi)部基礎(chǔ)設(shè)施的情況下，獲得功能基因組學(xué)方面的專業(yè)知識。 IRBM通過提供涵蓋基因篩選、工程細胞模型和機制研究的定制解決方案，在藥物發(fā)現(xiàn)的關(guān)鍵階段為客戶提供實用且科學(xué)嚴謹?shù)闹С帧?/span>